用于治疗高氨血症的罕见病药物获批上市 研发团队称将继续提高药物可及性

风云天地 2022-07-14

　　中新网北京9月13日电 (记者 张素)N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症(NAGSD)、丙酸血症(PA)、甲基丙二酸血症(MMA)、异戊酸血症(IVA)……这些罕见的遗传性代谢疾病均会引起血氨水平升高，控制血氨水平是长期管理的目标。 　　据医学专家介绍，NAGSD是一种罕见疾病，全世界只有少数病例报告。P...